Haemevolution

Thérapie génique : Une avancée technologique

Les traitements de l'hémophilie sont sans cesse en évolution pour améliorer la qualité de vie des patients et de leurs aidants. Ce site vous permettra d'en savoir plus sur l'hémophilie, les traitements actuels et de vous informer sur la thérapie génique.
Thérapie génique : Une avancée technologique

Début des années 70

Développement de formes stables et concentrées de facteurs de coagulation1,2

Courant des années 90

Commercialisation des premiers facteurs de coagulation recombinants pour l'hémophilie A et l’hémophilie B1

2015-Aujourd’hui

Mise sur le marché de nouveaux facteurs de coagulation améliorant leurs propriétés pharmacocinétiqes3 & Poursuite de la recherche avec de nouvelles études cliniques sur des traitements de l’hémophilie4,5

Le saviez-vous ?

Combien de personnes atteintes d’hémophilie ressentent des douleurs liées à la maladie ?

55 %

Plus de la moitié des patients considère la douleur liée à la maladie comme étant une difficulté quotidienne ou hebdomadaire.6

Méthodologie de l’étude Carlsson6 : étude menée sur des patients atteints d’hémophilie et leurs médecins en Suède, Finlande et au Danemark pour évaluer l’impact de l’hémophilie sur la douleur, la dépression, l’anxiété et les perceptions de la prise en charge entre octobre 2018 et juillet 2019.

À noter que 34% des répondants n’étaient pas traités au moment de l’étude avec un traitement préventif régulier (prophylaxie) pour réduire le risque de saignement.

Combien de personnes atteintes d’hémophilie estiment que la maladie affecte leur vie sociale ?

±40 %

Plus d’1/3 des personnes atteintes d'hémophilie modérée et près de la moitié des personnes atteintes d’hémophilie sévère estiment que la maladie affecte leur vie sociale.6

Méthodologie de l’étude Carlsson6 : étude menée sur des patients atteints d’hémophilie et leurs médecins en Suède, Finlande et au Danemark pour évaluer l’impact de l’hémophilie sur la douleur, la dépression, l’anxiété et les perceptions de la prise en charge entre octobre 2018 et juillet 2019.

Combien de personnes atteintes d’hémophilie pensent que la maladie a un impact négatif sur leur vie professionnelle ?

60%

Une proportion importante des personnes atteintes d'hémophilie estime que les symptômes de la maladie et la gestion du traitement ont un impact négatif sur leur vie professionnelle et personnelle.7

Méthodologie de l’étude Banchev7 : étude cross-nationale menée entre le 01/04/2020 et le 15/10/2020 sur des patients atteints d’hémophilie et leurs aidants en Bulgarie, Croatie, République-Tchèque, Hongrie, Slovaquie et Slovénie pour évaluer l’impact de l’hémophilie sur la vie quotidienne et les connaissances des patients. 232 patients et 132 aidants ont répondu à un auto-questionnaire de 22 questions développé en collaboration avec 6 associations de patients nationales.

Deux hommes réparant une bicyclette

Vivre avec l’hémophilie

Vivre avec l’hémophilie : les répercussions sur la vie quotidienne

Les traitements actuellement disponibles permettent à une majorité de personnes atteintes d'hémophilie de bien contrôler leur maladie et leur vie. Des efforts sont encore à fournir pour améliorer la qualité de vie des patients.1,8

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Employé de laboratoire travaillant avec des échantillons

Les traitements de l'hémophilie aujourd'hui

Les options thérapeutiques disponibles dans le traitement de l’hémophilie

Les options thérapeutiques ne cessent de se développer, améliorant la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie et celle de leur entourage.1,3,8

En savoir plus Les traitements de l'hémophilie aujourd'hui

Les options thérapeutiques disponibles dans le traitement de l’hémophilie

Gros plan d'une personne prenant des échantillons de laboratoire

À propos de la thérapie génique

Découvrez les avancées scientifiques qui ont fait de la thérapie génique une réalité pour de nombreuses personnes atteintes de maladies génétiques ou chroniques.9,10

En savoir plus À propos de la thérapie génique
L’hémophilie et les thérapies géniques

L’hémophilie et les thérapies géniques

Découvrez pourquoi l'hémophilie est une maladie qui pourrait être traitée par une thérapie génique.

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Références

  1. National Organization for Rare Disorders (NORD). Rare Disease Database-Hemophilia B. Disponible sur le site https://rarediseases.org/rare-diseases/hemophilia-b/ (site consulté le 15 avril 2022).
  2. Morfini M. The History of Clotting Factor Concentrates Pharmacokinetics. Journal of Clinical Medicine. J Clin Med.2017;6(3):35.
  3. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guideline for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;00:1-158.
  4. INSERM 2018. Thérapie génique. Une recherche de longue haleine qui porte ses fruits. Disponible sur le site https://www.inserm.fr/dossier/therapie-genique/ (site consulté le 13 avril 2022).
  5. INSERM 2017. Hémophilie. Une maladie hémorragique héréditaire. Disponible sur le site https://www.inserm.fr/dossier/hemophilie/ (site consulté le 15 avril 2022).
  6. Carlsson KS, et al. Pain, depression and anxiety in people with haemophilia from three Nordic countries: Cross-sectional survey data from the MIND study. Haemophilia . 2022 Apr 2.
  7. Banchev A, Batorova A, Kotnik BF, et al. A Cross-National Survey of People Living with Hemophilia: Impact on Daily Living and Patient Education in Central Europe. Patient Prefer Adherence. 2021;15:871-883.3. doi: 10.1111/hae.14571. Online ahead of print.
  8. The Haemophilia Society. Haemophilia. . Disponible sur le site https://haemophilia.org.uk/bleeding-disorders/haemophilia-a-and-b/. (site consulté le 15 avril 2022).
  9. HAS 2020. Plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants. 27 janvier 2020.
  10. LEEM. Innovation & Santé. La thérapie génique. Disponible sur le site https://www.leem.org/la-therapie-genique (site consulté le 12 avril 2022).