Les avancées de la thérapie génique
Au cours de la dernière décennie, la thérapie génique est devenue une réalité pour de nombreux patients atteints de maladies génétiques ou chroniques.1,2
À propos de la thérapie génique
Comprendre la thérapie génique
L'objectif de la thérapie génique est d'arrêter ou de ralentir les effets d’une maladie en utilisant des gènes thérapeutiques. 1-3
Le concept de la thérapie génique a été initié il y a plus de 50 ans.4 Depuis, plus de 3 000 études cliniques ont été réalisées ou sont actuellement en cours. En France, on dénombrait en 2021 plus de 60 essais de thérapie génique, toutes pathologies et phases confondues. 5
Les progrès de la recherche
Les progrès actuels de la recherche en thérapie génique
Les chiffres derrière la thérapie génique
Comment la thérapie génique fonctionne-t-elle ?
La thérapie génique peut être utilisée pour traiter différentes maladies
La thérapie génique est une technique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie ou ralentir ses effets.2,3
Certaines maladies sont provoquées par la modification d'un gène, on dit qu'il mute. Certaines mutations conduisent à des protéines défectueuses pouvant aboutir à une maladie.8
Dans certaines de ces maladies, la thérapie génique pourrait être utilisée, en introduisant un gène thérapeutique, en supprimant ou modifiant un gène défectueux dans les cellules d'un patient. Ce matériel génétique ainsi transféré va permettre de remplacer la protéine défectueuse produite par la cellule. 3
Les vecteurs utilisés en thérapie génique
Pourquoi des vecteurs sont-ils utilisés en thérapie génique ?
Les vecteurs sont essentiellement des véhicules conçus pour fournir du matériel génétique thérapeutique, tel qu'un gène, directement dans une cellule.9
Les vecteurs sont généralement dérivés de virus, car les virus se sont avérés très efficaces pour se frayer un chemin dans les cellules. Afin de rendre l’utilisation des vecteurs sûre, les virus sont largement modifiés pour annuler leur potentiel nocif et pour les diriger plus spécifiquement.2,3,9
Les vecteurs les plus utilisés
Plus de 40 ans de recherche dans la thérapie génique6
Les scientifiques ont exploré la thérapie génique en tant qu'approche thérapeutique potentielle depuis plus de 40 ans.6 Au cours de la dernière décennie, onze thérapies géniques ont été commercialisées en Europe dont trois vecteurs dérivés de virus adéno-associés (AAV).7 Les thérapies géniques font actuellement l'objet de nombreux essais cliniques pour différentes maladies.1
1986
1990
2012
2016
2018
2020
AUJOURD’HUI
La recherche autour de la thérapie génique continue d’avancer
PRÉCÉDENT
Les traitements disponibles dans la prise en charge de l’hémophilie
SUIVANT
L’hémophilie et les thérapies géniques
Références
- HAS 2020. Plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants. 27 janvier 2020
- LEEM. Innovation & Santé. La thérapie génique. Disponible sur le site https://www.leem.org/la-therapie-genique (site consulté le 12 avril 2022).
- INSERM 2018. Thérapie génique. Une recherche de longue haleine qui porte ses fruits. Disponible sur le site https://www.inserm.fr/dossier/therapie-genique/ (site consulté le 13 avril 2022).
- Friedmann T, Roblin R. Gene therapy for human genetic disease? Science. 1972;175(4025):949-955.175.4025.949.
- Futur 4. Gene Therapy Clinical Trials Worldwide. Disponible sur le site https://a873679.fmphost.com/fmi/webd/GTCT (site consulté le 22 Avril 2022)
- Wirth T, et al. History of gene therapy. Gene 2013;525:162-9.
- Gene Therapy Medicinal Products. Disponible sur le site https://www.pei.de/EN/medicinal-products/atmp/gene-therapy-medicinal-products/gene-therapy-node.html;jsessionid=DAC10E3D2A3809EE2F7A023C1EDF1958.intranet241?cms_gts=166822_list%253DdateOfIssue_dt%252Basc (site consulté le 3 mai 2022).
- Imagine. Qu’est-ce qu’une maladie génétique ? Disponible sur le site https://www.institutimagine.org/fr/quest-ce-quune-maladie-genetique-143#:~:text=Point%20de%20d%C3%A9part%20des%20maladies,surnum%C3%A9raires%20comme%20dans%20la%20trisomie. (site consulté le 18 mai 2022).
- SFTCG. Les bases de la thérapie génique. Disponible sur le site https://www.sftcg.fr/Patients-et-grand-public/patients-et-grand-public/la-thérapie-cellulaire-et-génique-tout-ce-que-vous-devez-savoir/les-bases-de-la-thérapie-cellulaire-et-génique/les-bases-de-la-thérapie-génique.aspx (site consulté le 13 avril 2022).
- Thomas KR, Folger KR, Capecchi MR. High frequency targeting of genes to specific sites in the mammalian genome. Cell. 1986;44:419-428.
- Boston Children’s Hospital. After decades of evolution, gene therapy arrives. Disponible sur le site https://answers.childrenshospital.org/gene-therapy-history/ (site consulté le 13 avril 2022).
- Veille scientifique septembre-décembre 2018. Disponible sur le site https://www.apmnews.com/freestory/10/324862/asmr-ii-pour-le-traitement-de-l-hemophilie-hemlibradans-une-partie-de-son-indication (site consulté le 29/04/2022).
- https://www.institut-myologie.org/2020/04/02/le-chmp-donne-un-avis-positif-pour-le-produit-de-therapie-genique-zolgensma-dans-la-sma/ (site consulté le 29/04/2022).