Thérapie génique : Une avancée technologique
Le saviez-vous ?
Quel pourcentage de patients estime que la douleur impacte leur vie quotidienne ?
55 %
Plus de la moitié des patients considère la douleur liée à la maladie comme étant une difficulté quotidienne ou hebdomadaire.6
Méthodologie de l’étude Carlsson.6 : étude menée sur des patients atteints d’hémophilie et leurs médecins en Suède, Finlande et au Danemark pour évaluer l’impact de l’hémophilie sur la douleur, la dépression, l’anxieté et les perceptions de la prise en charge entre octobre 2018 et juillet 2019.
À noter que 34% des répondants n’étaient pas traités au moment de l’étude avec un traitement préventif régulier (prophylaxie) pour réduire le risque de saignement.
Quelle est la proportion de patients se déclarant observant à leur traitement ?
89 %
Près de 9 patients sur 10 se déclaraient observants à leur traitement d’une manière générale.
Cependant, 13 % des enfants, 41 % des adolescents et 37 % des adultes indiquaient ne pas prendre leur traitement le matin, comme recommandé.7
Parmi les adultes, 51 % des patients s’injectaient “toujours” le nombre recommandé d’injections par semaine, contre 35 % “souvent” et 14 % “jamais”.7
Méthodologie de l’étude Hoefnageles.7 : étude cross-sectionelle, en ligne, menée en 2019 en Hollande sur 411 patients hémophiles hollandais pour évaluer l’observance au traitement prophylactique de l’hémophilie ainsi que son lien avec la prise en charge de sa maladie par le patient et sa satisfaction du traitement.
Vivre avec l’hémophilie
Depuis les premières recherches, les stratégies de prise en charge de l’hémophilie ont considérablement évolué et permis d’améliorer la qualité de vie des patients, mais des améliorations sont encore possibles.1,8
Avancées thérapeutiques dans l'hémophilie
Comment les options thérapeutiques ont-elles évolué au fil des années et quelles sont les options actuellement disponibles dans la prise en charge de l’hémophilie ?
Les options thérapeutiques dans l’hémophilie n’ont cessé de se développer ces dernières années.1,3
Références
- National Organization for Rare Disorders (NORD). Rare Disease Database-Hemophilia B. Disponible sur le site https://rarediseases.org/rare-diseases/hemophilia-b/ (site consulté le 15 avril 2022).
- Morfini M. The History of Clotting Factor Concentrates Pharmacokinetics. Journal of Clinical Medicine. J Clin Med.2017;6(3):35.
- Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guideline for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;00:1-158.
- INSERM 2018. Thérapie génique. Une recherche de longue haleine qui porte ses fruits. Disponible sur le site https://www.inserm.fr/dossier/therapie-genique/ (site consulté le 13 avril 2022).
- INSERM 2017. Hémophilie. Une maladie hémorragique héréditaire. Disponible sur le site https://www.inserm.fr/dossier/hemophilie/ (site consulté le 15 avril 2022).
- Carlsson KS, et al. Pain, depression and anxiety in people with haemophilia from three Nordic countries: Cross-sectional survey data from the MIND study. Haemophilia . 2022 Apr 23. doi: 10.1111/hae.14571. Online ahead of print.
- Hoefnagels JW, Schrilvers LH,et al. Adherence to prophylaxis and its association with activation of self-management and treatment satisfaction. Haemophilia. 2021;27:581–590.
- The Haemophilia Society. Haemophilia. . Disponible sur le site https://haemophilia.org.uk/bleeding-disorders/haemophilia-a-and-b/. (site consulté le 15 avril 2022).
- Banchev A, Batorova A, Kotnik BF, et al. A Cross-National Survey of People Living with Hemophilia: Impact on Daily Living and Patient Education in Central Europe. Patient Prefer Adherence. 2021;15:871-883.
- HAS 2020. Plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants. 27 janvier 2020.
- LEEM. Innovation & Santé. La thérapie génique. Disponible sur le site https://www.leem.org/la-therapie-genique (site consulté le 12 avril 2022).